A HPN-100 hatékonysága és biztonságossága karbamid-rendellenességekkel küzdő felnőttek kezelésében

biztonságossága
 A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását.
  • Tanulmány részletei
  • Táblázatos nézet
  • Tanulmányi eredmények
  • Jogi nyilatkozat
  • Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet

Állapot vagy betegség Beavatkozás/kezelés Fázis
Karbamid ciklus rendellenességek Kábítószer: HPN-100 Kábítószer: buphenyl (NaPBA) 3. szakasz

Ez egy randomizált, aktívan kontrollált, kettős-vak, keresztezett vizsgálat volt, amelyet NaCD-vel kezelt UCD-s alanyok bevonására terveztek. Az alanyokat véletlenszerűen kiosztottuk, hogy HPN-100 + NaPBA placebót vagy NaPBA + HPN 100 placebót kapjanak 2 hétig, majd keresztezték, hogy 2 hétig kapják a másik kezelést. A vénás ammónia volt az elsődleges eredménymérő. Az alanyokat minden kezelési periódus végén 24 órás farmakokinetikai (PK) vér- és vizeletmintavétellel (beleértve egy éjszakai tartózkodást) vették fel, mire a vizsgált gyógyszer elérte az egyensúlyi állapotot.

Az alanyok a vizsgálat teljes ideje alatt stabil étrendet követtek a kutató és a dietetikus előírása szerint. A vizsgálat során az étrend naplóit kitöltötte az alany, az étrendi fehérjebevitelt pedig egy dietetikus értékelte a kitöltött étrendi naplók és az egyénnel folytatott konzultáció alapján.

Azoknak az alanyoknak, akik befejezték ezt a vizsgálatot, és megfeleltek a vizsgálatba való belépés kritériumainak, lehetőséget biztosítottak arra, hogy beiratkozhassanak a HPN-100 nyílt biztonsági protokollra (HPN-100-007).

Elrendezési táblázat a tanulmányi információkhoz
Tanulmány típusa: Intervenciós (klinikai vizsgálat)
Tényleges beiratkozás: 46 résztvevő
Kiosztás: Véletlenszerűsített
Beavatkozási modell: Crossover feladat
Maszkolás: Négyszemélyes (résztvevő, gondozó, nyomozó, eredményértékelő)
Elsődleges cél: Kezelés
Hivatalos cím: 3. fázisú, randomizált, kettős-vak, keresztirányú, aktívan kontrollált vizsgálat a HPN-100, gliceril-tri- (4-fenilbutirát) hatékonyságáról és biztonságosságáról, karbamid-rendellenességekkel küzdő felnőttek kezelésében (Help UCD)
A tanulmány kezdő dátuma: 2009. október
A tényleges elsődleges befejezési dátum: 2010. szeptember
A tanulmány tényleges befejezésének dátuma: 2010. szeptember

17,4 ml) egyenértékű PBA-t juttat 40 tabletta NaPBA-ba.

A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy döntsön egy tanulmányba való belépésről. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.

Elrendezési táblázat a jogosultsági információkhoz
Tanulásra alkalmas korok: 18 éves és idősebb (felnőtt, idősebb felnőtt)
Tanulásra alkalmas nemek: Összes
Egészséges önkénteseket fogad: Nem