A Rhythm Pharmaceuticals bejelentette a Setmelanotide 3. fázisú kísérleteinek késői eredményeit a POMC-ben és a LEPR-hiányhiányokban az ObesityWeek 2019-ben

Publikálva: 2019. november 4

bejelentette

BOSTON, 2019. november 04. (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), az elhízás ritka genetikai rendellenességeinek kezelésére szolgáló terápiák kifejlesztését és forgalmazását célzó biogyógyszergyártó vállalat a mai napon további adatokat közölt két sarkalatos, 3. fázisú klinikai vizsgálatából, amelyben a setmelanotidot értékelték a pro-opiomelanokortin (POMC) hiány kezelésére. elhízás és leptin receptor (LEPR) hiány elhízás, amely megmutatja a setmelanotid hatását a testtömeg-index (BMI) pontszámokra és bizonyos kardiovaszkuláris paraméterekre. Ezeket az adatokat a tanulmány nyomozói egy speciális, későn átfutó kutatási fórumon mutatják be az Obesity Society 37. éves találkozóján, az ObesityWeek ® 2019-ben, 2019. november 3-7. Között Las Vegasban.

2019 augusztusában, A Rhythm bejelentette, hogy a setmelanotid mindkét fázisú klinikai vizsgálata megfelelt az elsődleges végpontoknak és az összes kulcsfontosságú másodlagos végpontnak, statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős hatást mutatva a testsúlycsökkenésre és az kielégíthetetlen éhség vagy hiperfágia csökkenésére POMC-hiányos elhízásban és LEPR-hiány elhízásban szenvedő betegeknél. egy év alatt a setmelanotid kezelés alatt. Mindkét vizsgálat adatai azt is mutatják, hogy amikor a betegek egy négyhetes placebo-megvonási periódus alatt kivonultak a szetmelanotidból, gyorsan megnőtt a súlyuk és az éhségük. A setmelanotid egy melanokortin-4 receptor (MC4R) agonista, amelynek célja a központi melanokortin útvonal károsodásainak megcélzása, amelyről ismert, hogy szabályozza a súlyt és az éhséget.

"A setmelanotid statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős hatást gyakorolt ​​a súlyos elhízásra és a szüntelen éhségre a POMC-hiányos elhízásban vagy a LEPR-hiányos elhízásban szenvedő betegeknél" - mondta Murray Stewart, MD, a Rhythm Pharmaceuticals főorvosa. „Ezekkel az alátámasztó adatokkal azt is demonstráljuk, hogy a setmelanotid további terápiás előnyökkel járhat, javíthatja a BMI-t és más paramétereket, amelyek kritikusak az általános egészségi állapot szempontjából. Örömmel mutatjuk be ezeket az adatokat az ObesityWeek során, ahol az elhízás szakértőivel is együttműködünk, hogy felhívjuk a figyelmet az elhízás ritka genetikai rendellenességeiben élő emberek kielégítetlen szükségleteire, és megpróbáljuk megváltoztatni a kezelési paradigmát a betegek azonosításának és a korábbi diagnózis támogatásának érdekében. ”

Az e heti előadások olyan új adatokat tartalmaznak, amelyek bemutatják a setmelanotid hatását a 19 évesnél idősebb betegek BMI-pontszámaira és a 19 évesnél fiatalabb betegek BMI-z-pontszámaira, valamint hatását az életfontosságú jelekre, beleértve a diasztolés vérnyomást, a szisztolés vérnyomást és a pulzusszámot. A POMC-hiányos elhízás és a LEPR-hiány elhízás 3. fázisú kísérleteinek biztonsági adatainak további elemzése továbbra is alátámasztja, hogy a setmelanotid általában jól tolerálható.

ObesityWeek szóbeli előadások

Az MC4R agonista setmelanotid hatékonysága és biztonságossága a POMC-hiány elhízásában: 3. fázisú vizsgálat

Peter Kühnen, MD, a kísérleti gyermek-endokrinológiai intézet, Charité Universitätsmedizin Berlin, Németország, a Rhythm 3. fázisú POMC-hiány elhízási vizsgálat adatait mutatta be.

"Mint sokan az elhízás ritka genetikai rendellenességeivel élő emberek, a POMC-hiányos elhízásban szenvedők is korán jelentkeznek, gyors súlygyarapodást és súlyos, kielégíthetetlen éhséget jelentenek, amelyek ezeknek a rendellenességeknek a két jellemzői" - mondta Dr. Kühnen, az ezt a tárgyalást. „Annak ellenére, hogy jelentős erőfeszítéseket tettek a testsúlyuk és az étvágyuk ellenőrzésére, mint például a támogató ellátás vagy az életmódbeli beavatkozások, a betegek bármilyen rövid távú fogyás után gyakran visszanyerik a testsúlyukat. Csökkentve a súlygyarapodást és a POMC-hiány elhízás miatt endémiás éhséget, a setmelanotid megváltoztathatja e betegek kezelési paradigmáját. "

A setmelanotid a BMI és a BMI z-pontszám 1 csökkenésével járt a POMC-hiányos elhízásban szenvedő betegeknél, akiket setmelanotiddal kezeltek több mint egy évig terápiás dózisban:

POMC-hiány elhízás

Az MC4R agonista setmelanotid hatékonysága és biztonságossága LEPR-hiány elhízásban: 3. fázisú vizsgálat

Erica Van Den Akker, MD, Ph.D., Erasmus MC-Sophia Gyermekkórház Egyetem, Rotterdam, Hollandia, bemutatta a Rhythm’s Phase 3 LEPR hiány elhízási vizsgálat adatait.

„Nagyjából a 3. fázisú vizsgálat során klinikailag jelentős, jelentős súlyvesztést tapasztaltunk LEPR-hiányos elhízásban szenvedő betegeknél. Nevezetesen, több mint egy év terápiás szetmelanotid adag után két betegnél nagyjából tizenöt százalékos súlycsökkenés tapasztalható, míg két másik betegnél húsz százaléknál nagyobb súlycsökkenés volt tapasztalható ”- mondta Dr. Van Den Akker, a LEPR-hiány elhízási vizsgálatának vezető kutatója. "Az ilyen mértékű súlycsökkenés ennek a betegpopulációnak a történetében soha nem látott, és határozottan azt sugallja, hogy a szettmelanotid képes helyreállítani az MC4R útvonal működését, és biztonságos, hatékony terápiaként szolgálhat az elhízás ritka genetikai rendellenességeiben szenvedő betegek számára."

A setmelanotid a BMI és a BMI z-pontszámának 4 csökkenésével járt a LEPR-hiányos elhízásban szenvedő betegeknél, akiket setmelanotiddal kezeltek több mint egy évig terápiás dózisban:

LEPR-hiány elhízás

Poszterbemutatók

A Rhythm további adatokat mutat be a glükóz- és lipidparaméterekről a 3. fázisú vizsgálatok során POMC és LEPR-hiány elhízások esetén az ObesityWeeknél a november 7-én, csütörtökön 12: 00-13: 30-ig tartó farmakoterápiás késői törés poszter ülésén. PT (15: 00-16: 00, ET) a Mandalay-öböl partvonali kiállítótermében.

Ezenkívül egy harmadik posztert is bemutatnak: „Missense-változatok funkcionális jellemzése az egyetlen nukleotidvariánsból (SNV) származó LEPR, POMC és PCSK1 génekben”.: 30 óra PT (15: 00-16: 00, ET), a Shoreline kiállítóteremben.

A Rhythm jó úton halad a gördülő Új Gyógyszer Alkalmazás (NDA) benyújtásával az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalához (FDA) a POMC-hiány elhízás és a LEPR-hiány elhízás miatt 2019 negyedik negyedévében vagy 2020 első negyedévében, és a Társaság további adatok megosztását várja a készülő publikációkban és az orvosi értekezletek előadásain.

A Setmelanotide-ról
A setmelanotid az MC4R hatékony agonistája az elhízás ritka genetikai rendellenességeinek kezelésében. A setmelanotid aktiválja az MC4R-t, amely a legfontosabb biológiai út része, amely függetlenül szabályozza az energiafelhasználást és az étvágyat. Az MC4R útvonalon található gének variánsai a szüntelen éhséggel és a súlyos, korán megjelenő elhízással járnak. A Rhythm jelenleg a setmelanotidot fejleszti a MC4R-t megelőző monogénhibákkal küzdő betegek helyettesítő terápiájaként, akiknek nincsenek hatékony vagy jóváhagyott terápiái. Az FDA áttörési terápiás jelölést adott a setmelanotidnak az MC4 receptor előtti genetikai hibákkal összefüggő elhízás kezelésére a leptin-melanokortin útvonalban, amely magában foglalja a POMC-hiány elhízást, a LEPR-hiány elhízását, a Bardet-Biedl-szindrómát és az Alström-szindrómát. Az Európai Gyógyszerügynökség PRIority MEdicines (PRIME) jelölést is adott a setmelanotidra az elhízás kezelésére és az MC4R útvonal hiányzavaraihoz kapcsolódó éhség kezelésére.

A ritmusról
A Rhythm egy biofarmáciai vállalat, amely az elhízás ritka genetikai rendellenességeinek kezelésére szolgáló terápiák kifejlesztésére és forgalmazására összpontosít. A POMC-hiányos elhízás és a LEPR-hiányos elhízás mellett a Rhythm a szarmelanotidot is értékeli egy központi fázisú, 3. fázisú vizsgálatban Bardet-Biedl-szindrómában és Alström-szindrómában szenvedő betegeknél, és arra számít, hogy 2019 második felében be fog fejezni a beiratkozást. Rhythm Engine - amely a 2. fázisú kosárvizsgálatából, a TEMPO Registryből, a GO-ID genotipizálási tanulmányból és a ritka elhízás feltárása programból áll - az elhízás ritka genetikai rendellenességeinek megértésének, diagnosztizálásának és potenciálisan kezelésének javítása érdekében. Egészségügyi szakemberek számára látogasson el www.UNcommonObesity.com további információért. A betegek és a gondozók számára látogasson el www.LEADforRareObesity.com további információért. A társaság székhelye Boston, MA.

Előretekintő állítások

Vállalati kapcsolattartó:
David Connolly
A befektetői kapcsolatok és a vállalati kommunikáció vezetője
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
857-264-4280
[email protected]

Befektetői kapcsolattartó:
Hannah Deresiewicz
Stern Investor Relations, Inc.
212-362-1200
[email protected]

Média kapcsolattartó:
Adam Daley
Berry & Company Public Relations
212-253-8881
[email protected]

1 A BMI z-score, vagy a BMI standard deviációs pontszámai a relatív testsúly mértékei a gyermek életkorához és neméhez igazítva.
2 N = 10 az összes POMC létfontosságú jelnél
3 mmHG, a mecúr millimétere
4 A BMI z-score, vagy a BMI standard deviációs pontszámai a relatív testsúly mértékei a gyermek életkorához és neméhez igazítva.
5 N = 7; egy résztvevő a kezeléssel összefüggő nemkívánatos esemény miatt abbahagyta.
6 N = 9 az összes LEPR létfontosságú jelnél